Première modification de cellules souches in vivo

25 Jun 2019

Une nouvelle prouesse réalisée par l’équipe de chercheurs d’Harvard menée par Amy Wagers : la modification des cellules souches in vivo, directement dans l’organisme d’une souris. Une grande première dont les résultats ont été publiés dans le journal Cell Reports

 

De la recherche in vitro à la recherche in vivo

 

Jusqu’à présent, pour travailler sur les cellules souches, les chercheurs étaient obligés de les extraire de l’organisme pour les étudier ensuite in vitro, dans une boite de Petri. Dans le cas d'une greffe, cette dernière était effectuée sur le patient dans un second temps, présentant systématiquement un risque de dégradation et / ou de rejet. 

 

Mais les chercheurs d’Harvard ont réussi la prouesse de travailler sur des cellules souches in vivo. Ils ont dans un premier temps ciblé les cellules souches des muscles, de la peau et de la moelle osseuse avec un adénovirus véhiculant CRISPR-Cas9, outil d’édition du génome. Ce dernier a la capacité de rendre les cellules fluorescentes pour un meilleur suivi des modifications au cours de l’étude.  

 

« Isoler les cellules les change. La transplantation de cellules les change. Faire des changements génétiques sans avoir à faire cela préserverait les interactions entre les cellules - c’est ce que nous voulions faire », explique Amy Wagers, l’auteur principal de la recherche.

 

Un succès pour la première modification de cellules souches in vivo

 

Pour cette première expérimentation, les chercheurs ont rencontré un franc succès. En effet, 60% des cellules souches des muscles ont été modifiées, 38% pour celles provenant de la moelle osseuse et 27% pour les cellules souches de la peau. 

 

Cette avancée est majeure pour et dans l’étude des cellules souches in vivo mais aussi pour la recherche et le développement de traitements adaptés aux personnes atteintes de maladies génétiques. A terme, il pourrait en effet être possible de manipuler les cellules souches in vivo pour corriger les mutations. Un process qui permettrait ensuite aux cellules saines de se former. 

 

« Notre étude démontre que nous pouvons modifier en permanence le génome des cellules souches, et donc de leurs descendances, dans leur niche anatomique normale. Il y a beaucoup de potentiel pour faire avancer cette approche et développer des thérapies plus durables pour différentes formes de maladies génétiques » affirme Sharif Tabebordbar, co-auteur de l’étude.

 

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